Recientemente los investigadores del Instituto de Recerca biomédica de Barcelona (IRB
Barcelona) han desarrollado un proyecto
novedoso para tratar la ataxia de Friedreich, que es una enfermedad grave
neurodegenerativa que afecta a la coordinación de movimientos, provocando debilidad
muscular, dificultar para caminar, problemas de habla, movimientos
involuntarios principalmente de ojos, escoliosis y palpitaciones.
Los primeros
síntomas suelen aparecer entre los 5 a 15 años de edad, y con el paso del
tiempo estos se van agravando hasta el punto de que el paciente “está obligado” a utilizar una silla de
ruedas teniendo la necesidad de depender de terceras personas, debido a que por
la enfermedad ha perdido su autonomía.
Se debe a
una mutación de un gen que impide la fabricación de la proteína Frataxina
conllevando así una degeneración importante en el Sistema Nervioso y es
hereditaria.
Por ello el
tratamiento que han desarrollado los investigadores consistirá en poder administrar un tratamiento que conlleve la
administración de varias moléculas que aporten la proteína Frataxina, dotando
así al sistema nervioso de ella, aunque para ello deben investigar cómo
hacerlo, ya que actualmente debido a la enfermedad los pacientes presentan una barrera hematoencefalica que impide al
cerebro la llegada de las neurotóxinas y de otros agentes, incluido los
fármacos.
Aunque de momento en el laboratorio se han creado unas pequeñas moléculas
llamadas péptidos que pueden circular por la sangre y aportar el medicamento
sin problemas, ya que son capaces de atravesar la barrera hematoencefacica.
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