jueves, 30 de mayo de 2019

Neuropediatria y avances en el tratamiento infanil de la AME


Del 25 al 28 de mayo se llevó a cabo en Oviedo a edición 42 de reunión medica científica, en la que este año han participado más de 400 neuropediatras, expertos en diagnosticar enfermedades del Sistema Nervioso Central a menores de 18 años.
El evento ha sido organizado por la Sociedad Española de Neurología y Pediatría (SENEP), en él se han dado a conocer los avances de la tecnología y la inteligencia artificial, al igual que los diagnósticos genéticos y las terapias genéticas ayudan a su tratamiento y en caso de los menores si se les empieza a aplicar estas técnicas de bebes, se puede conseguir que hagan una vida completamente normal.
Para ello Janbernd Kirschner investigador, médico y director del centro University Hospital Boom de Alemania cerro el encuentro con una conferencia basada en que es una enfermedad de las reconocidas como raras, de origen genético y la situación actual y las tendencias futuristas que se deberán aplicar en las terapias de la Atrofia Muscular Espinal (AME), que de no ser diagnosticada a tiempo puede provocar en los casos más severos la muerte a los bebes antes de los 2 años.
Se debe a la ausencia del gen SMN1 en la gestación, sus síntomas cambian según qué tipo sea, así en la 1 los más comunes son : no ser capaz de levantar la cabeza,  estancarse en una medida de crecimiento por debajo de la que le corresponde, problemas para tragar y chupar, debilidad general muscular, pecho hundido con respiración diafragmática, numerosa mucosidad de continuo, nulidad de reflejos y piernas para fuera, mientras que en nivel 2 se encuentra: Pueden mantener la posición de sentados, pero se tienen que sentar con ayuda, a veces se pone de pie, no tiene problemas en la deglución pero se debe alimentar mediante alimentación intravenosa o bien mediante un tubo gástrico, y presentan temblores en la manos.
En el tipo 3 la persona necesita ayuda para levantarse, sentarse y acostarse, aunque una vez de pie sí que puede permanecer por sí mismo un rato y en ocasiones muestran temblor en los dedos, en especial cuando están extendidos.
Mientras que el tipo 4 o también llamado Síndrome de Kennedy es el más raro, ya que los síntomas aparecen en los mayores de 35 años y lo hace de forma repentina y lenta, aunque cuando empieza a avanzar sí que lo hace más rápido que en caso de los niños, en los cuales afecta tanto a niños como niñas, mientras que de adulto solo afecta solo a hombres que previamente tengan alguna característica propia de la mujer como es un crecimiento de las mamas o dolor mensual en los testículos.
 Aunque tienen en común todos ellos en que para evitar el progreso de la enfermedad los pacientes en especial los niños necesitan de varias operaciones traumatológicas, sobre todo en los casos de las piernas y los pies ya que se les acaban deformando, por lo que también es muy normal que necesiten de aparatos ortopédicos y a partir de los 8 años empiezan a tener que usar sillas de ruedas por que vayan perdiendo la fuerza muscular y no puedan estar de pie.
Suele afectar a 1 de cada 10.000 menores y actualmente se cree que habrá unos 400 pacientes diagnosticados en toda España.
Por ellos en este evento los 400 participantes demandaron al Sistema Nacional de Salud que se elabore un cribado universal para realizar por igual en toda España, a todos los recién nacidos con el fin de evitar que la enfermedad avance y conseguir que el menor que de positivo, pueda llevar una vida normal de niño.
Por ello Ignacio Pascual jefe de neuropediatria del Hospital la Paz de Madrid hizo hincapié en que “Planteo 3 razones para su detección, la 1º mediante la conocida como prueba del talón, que ya se practica para la determinación de algunas enfermedades en todos los recién nacidos. Segundo, porque esta prueba es económica para la sanidad y fiable para nosotros, Podríamos diagnosticar a todos los posibles afectados sin incurrir además en falsos positivos, Y tercero, porque existen terapias, las ya disponibles y las que están por llegar en un futuro muy próximo, que pueden mejorar de forma muy notable la evolución de la enfermedad.
Tardaremos más o menos, pero lo vemos claro, el cribado tiene que realizarse sí o sí porque permitirá diagnosticar y tratar a todos los pacientes antes de la aparición de síntomas
Por su parte Francina Munelle coordinadora de la unidad de enfermedades neuromusculares pediatrías del hospital Val de Hebrón en Barcelona, subrayo que “cuando tratamos a los niños en estados presintomáticos con los tratamientos expuestos podemos evitar o minimizar la aparición de las manifestaciones clínicas para que puedan hacer una vida lo más cercana posible a la normalidad”.
Por ultimo todos acordaron que la terapia genética tiene como fin reemplazar el gen inexistente, abriendo así un nuevo tratamiento a los menores presintomaticos, si se consigue reemplazar en edades tempranas las neuronas motoras problemática o bien inexistente en él bebe, y con ello el niño llevaría una vida normal siempre, lo único con revisiones.



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