La universidad de George Washington en Washington DC (EE.UU) ha llevado a cabo un
estudio dirigido por Allan L. Goldstein, basado en un nuevo fármaco para el tratamiento de la Fibrosis Quística (FQ) que
es una enfermedad crónica a la par que degenerativa, que afecta principalmente
al sistema respiratorio y digestivo.
Esta provocada por un gen defectuoso que hace que el cuerpo produzca un alto porcentaje de
mocos, pero que no es capaz de expulsarlo, por lo que se queda acumulado en las vías respiratoria produciendo
importantes infecciones, que en
numerosas ocasiones se acumula también en el sistema digestivo e incluso en el
páncreas, cuando esto sucede la infección puede llegar a causar la muerte de la persona.
Entre sus síntomas retraso del crecimiento,
incapacidad para coger peso especialmente en los niños, piel de sabor salada,
estreñimiento, dolor abdominal, gases, nauseas, vómitos, heces amarillentas con
mucosidad, pérdida de peso, tos, fatiga, congestión nasal, recurrentes
episodios de ingresos por neumonía con fiebre alta, dolor en el pecho,
esterilidad en el adulto, malformaciones en dedos, y un gran porcentaje de
sufrir pancreatitis.
Suele aparecer los primeros síntomas cuando la
persona tiene apenas unos meses de vida, y se confirma la sospecha al cumplir
los 2 a 5 años, aunque en algunas
personas que solo tienen algunos síntomas leves la enfermedad no da la cara
realmente hasta los 18 años, pero en ambos caso la esperanza de vida no suele superar los 35-40 años.
Por esta razón Allan
L. está llevando a cabo la investigación sobre el medicamento Timosina Alfa 1, que se ha comprobado que este medicamento podría corregir el gen
defectuoso y reducir la inflamación de vías respiratoria y demás sintomatología,
reduciendo así el avance de esta patología que sufre 1 de cada 5.000 personas
en España.
Como explico en la revista Nature Medicine “a día de hoy contamos con múltiples tratamientos
para la fibrosis quística, Y si bien han
mejorado de manera muy significativa la esperanza de vida de los pacientes,
esta es todavía de solo unos 40 años, por lo que estamos trabajando para
ampliarla, mediante algún medicamento, aunque estamos viendo que ningún
tratamiento puede administrarse en monoterapia.
Sin embargo nuestro equipo ha desarrollado un
tratamiento que, por sí solo, puede potencialmente corregir el defecto genético
que causa la fibrosis quística y reducir la inflamación que resulta de la
enfermedad”.
De momento el estudio se está llevando a cabo con ratones, donde se ha
comprobado que efectivamente la administración de la Timosina Alfa 1 (Ta1) a largo plazo corrige los daños que la
enfermedad provoca en los pulmones y el intestino delgado, e incluso puede
llegar a aumentar y activar algunas proteínas.
Por ello varios investigadores han subrayado que “dada su doble acción, Ta1 presenta un fuerte potencial para convertirse
en un agente terapéutico de molécula única para tratar y detener la progresión
de la fibrosis quística”.
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